化解罕见病用药难重在下好先手棋

时本

近日,北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案(试行)》,以优化工作流程等方式,进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制,有望缩短患者用药等候时间,保障药品药械品种数量,同时将实现全程可追溯。

上述实施方案中,“先”的价值得到了充分体现。比如,以先行区建设推动罕见病药品保障;针对罕见病急需药品临时进口申请,建立提前评估工作机制;建立罕见病药品保障“白名单”,以先期调研和超前掌握供需动态为前提;推动由“人等药”向“药等人”转变,让相关药品储备先于需求。

落实好上述实施方案,也要突出强调一个“先”字。罕见病药品保障先行区建设本身属于一种创新,没有现成的模式可以照搬,没有更多经验可供借鉴。尤其是,在建设罕见病药品保障先行区过程中,北京市明确提出深入推进先行先试多主体联动,构建政府引导、多方参与的工作格局。要做到这一点,既要有敢为人先的闯劲,也要有把事情办圆满的能力。

罕见病的一些特点决定了,化解罕见病用药难重在下好“先手棋”。因为“罕见”,所以往往容易被人忽视,在医疗科研、诊疗、药品生产与供应等诸多方面,有时均较为滞后。尤其是,与常用药品相比,单一罕见病药品用量少,市场难以产生规模效应,企业赚钱难,研发和生产积极性不高,导致罕见病药品保供通常处于被动应付状态。这些都需要通过事先布局来加以纠偏。

先行区建设和“药等人”等做法,值得在罕见病诊疗的很多方面加以借鉴,这样的“先手棋”,甚至应该下在罕见病诊疗的各个环节。比如,很多罕见病属于先天遗传病,但不少患者几乎等到成年才确诊,在此期间,他们可能长期被当作其他类型的患者。织密罕见病诊疗协作网,建立畅通完善的协作机制,对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊,才能在诊疗方面抢占先机。

再如,罕见病药品生产企业不愿意做亏本生意,导致药品研发与生产滞后于需求。对此,可通过出台优惠政策和加大扶持力度等方式,让罕见病药品研发生产尽量走在需求的前面。此外,为了化解罕见病药品数量少导致的保供不及时等问题,应进一步加大紧缺药品储备和调运力度,让再少见的药品也能够及时找到。

疾病罕见,社会的关爱不能“罕见”。把事情做在前面,让更多罕见病患者能够获得早发现、早诊断、早治疗的机会,是对罕见病患者最好的关爱。